A terapia genética para cegueira antes considerada irreversível, apresenta um novo horizonte de esperança. A MeiraGTx, uma empresa de capital aberto, alcançou um marco significativo ao restaurar a visão de 11 crianças que nasceram com deficiência visual, trazendo uma nova perspectiva para o tratamento de distúrbios genéticos da retina.
Avanços médicos têm transformado a vida de crianças com problemas de visão. Cirurgiões do Moorsfield Eye Hospital e da University College London realizaram um procedimento inovador em crianças com defeito no gene AIPL1. A terapia genética para cegueira da MeiraGTx introduz uma versão corrigida do gene, permitindo que seus corpos produzam os mecanismos necessários para a visão. Em poucas semanas, essas crianças experimentaram a visão pela primeira vez, e hoje, com o auxílio de óculos, conseguem ler, colorir e brincar como qualquer outra criança.
Zandy Forbes, fundadora e CEO da MeiraGTx, expressou sua satisfação com os resultados alcançados. A terapia genética para cegueira representa um avanço promissor e é uma das várias iniciativas da empresa para tratar distúrbios oculares e outras condições, como Parkinson, obesidade e xerostomia.
Os resultados do estudo inicial, publicados na revista *The Lancet*, revelaram que quatro crianças com o distúrbio receberam a terapia genética para cegueira em apenas um dos olhos. Em um mês, o olho tratado começou a identificar cores, formas, letras e acompanhar objetos em movimento, sem efeitos colaterais significativos. Com esse sucesso, a terapia foi aplicada em ambos os olhos de outras sete crianças, e todas recuperaram a visão. Diante dos resultados promissores, a MeiraGTx busca aprovação regulatória no Reino Unido e nos Estados Unidos.
A trajetória da MeiraGTx é marcada por importantes investimentos e parcerias estratégicas. Forbes, que não tem relação com a família fundadora da revista *Forbes*, criou a MeiraGTx em 2015, após deixar seu cargo na Kadmon. A empresa arrecadou cerca de US$ 110 milhões em capital de risco antes de abrir capital em 2018, levantando US$ 75 milhões em seu IPO.
A terapia genética para cegueira desenvolvida pela MeiraGTx é baseada em terapias de baixa dosagem, com o objetivo de reduzir o risco de efeitos colaterais. Os tratamentos são administrados por meio de vírus adenoassociados (AAVs) modificados, que têm suas partes infecciosas removidas e substituídas pelo medicamento a ser entregue. Um diferencial da MeiraGTx é sua integração vertical, com instalações próprias de fabricação em escala comercial, o que permite acelerar seus estudos clínicos.
Após seu IPO, as ações da MeiraGTx tiveram um bom desempenho, mas também sofreram com a queda pós-pandemia que afetou muitas startups do setor. No início deste ano, o banco de investimentos Chardan listou a MeiraGTx entre suas principais escolhas de ações do setor de biotecnologia para 2024, com um preço-alvo de US$ 36 para as ações da empresa.
Além do tratamento para o gene AIPL1, a MeiraGTx está desenvolvendo outras terapias genéticas para cegueira para distúrbios hereditários da retina, todas em testes em humanos. A empresa também está trabalhando em uma terapia para pacientes com câncer de cabeça e pescoço e em um método proprietário para administrar medicamentos, incluindo terapias genéticas e terapias com peptídeos. A empresa também está criando um método para tratar o Parkinson.
Via Forbes Brasil
