Um estudo liderado pelo brasileiro Alysson Muotri, da UCSD, demonstrou que a combinação das drogas lamivudina e estavudina pode reverter os sintomas da síndrome de Rett. A pesquisa utilizou minicérebros em laboratório e camundongos para comprovar a eficácia dos antirretrovirais, que bloquearam danos neurológicos.
A síndrome de Rett afeta principalmente meninas, causando perda progressiva de habilidades cognitivas e motoras devido a mutações no gene MECP2. A descoberta ocorreu após testes com minicérebros enviados à Estação Espacial Internacional, onde a microgravidade acelera o envelhecimento cerebral e ativa processos inflamatórios.
Ao bloquear essa inflamação, os medicamentos restauraram a função cerebral e abriram caminho para futuros tratamentos, além de proteger astronautas contra danos cerebrais. A aprovação para testes em crianças com a síndrome já foi concedida pela FDA, trazendo novas esperanças para a área de neuroproteção.
Uma pesquisa coordenada pelo brasileiro Alysson Muotri, da Universidade da Califórnia em San Diego (UCSD), identificou que a combinação das drogas antirretrovirais lamivudina e estavudina pode reverter sintomas da síndrome de Rett e proteger o cérebro contra envelhecimento precoce. Essas medicações, usadas contra o HIV e hepatite B, bloquearam danos neurológicos em minicérebros — estruturas em 3D cultivadas em laboratório qui mimetizam o cérebro — e em camundongos.
A síndrome, causada por mutações no gene MECP2 do cromossomo X, afeta principalmente meninas e provoca perda progressiva de habilidades cognitivas, motoras e respiratórias nos primeiros meses de vida. A novidade aconteceu após experimentos com minicérebros enviados à Estação Espacial Internacional para estudar os efeitos da microgravidade, que acelera o envelhecimento cerebral. No espaço, os organoides ativaram uma resposta inflamatória relacionada ao “despertar” de RNA viral endógeno, conhecido como retrotransposons, parte do DNA humano.
Ao bloquear essa inflamação com antirretrovirais, a equipe conseguiu recuperar a atividade cerebral normal em modelos animais. A FDA, agência reguladora dos EUA, aprovou o início de testes clínicos em crianças com a síndrome. Além disso, a pesquisa abre caminho para o uso desses medicamentos para proteger astronautas e, potencialmente, para tratamentos futuros contra Alzheimer, dado que a inflamação cerebral está ligada ao declínio cognitivo.
Muotri destaca que a descoberta traz esperança para pacientes com síndrome de Rett e também para missões espaciais, ao oferecer uma droga neuroprotetora validada para reduzir os impactos no cérebro.
Via Folha de S.Paulo
